Liên hiệp các hội khoa học và kỹ thuật Việt Nam
Thứ ba, 31/07/2007 23:23 (GMT+7)

Áp dụng liệu pháp gen đễ chữa chứng mù

Nhóm này gồm các bác sĩ thuộc Bệnh viện mắt Moorfields và Trường đại học University College London (UCL) đã tiến hành phẫu thuật một vài thanh thiếu niên bị bệnh mù bẩm sinh Leber (Leber"s congenital amaurosis).  Đây là một dạng mù di truyền ở trẻ em do một gen đơn đột biến (mutation) gây ra.

Bệnh này làm cho võng mạc không nhận thấy ánh sáng theo đúng chức năng của nó, dẫn đến sự suy thoái tiến triển và thị lực bị yếu kém trầm trọng. Hiện vẫn chưa có phương pháp điều trị nào có hiệu quả đối với bệnh này.

Phương thức thử nghiệm mới sử dụng một loại virus hoặc vật truyền khác (vector) vô hại để  gắn các bản sao bình thường của gen RPE65 bị lỗi vào các tế bào võng mạc - lớp tế bào nhạy cảm ánh sáng ở mặt sau của mắt.

Nhóm các bác sĩ nêu trên đang làm việc với công ty công nghệ sinh học Targeted Genetics có trụ sở đặt tại Seattle, Washington, là công ty sản xuất các vector để sử dụng cho cuộc thử nghiệm giai đoạn I/II.

Còn vài tháng nữa mới đánh giá được sự thành công của phương pháp này,  nhưng các bác sĩ cho biết đến giờ họ không thấy có biến chứng nào xảy ra đối với những sinh vật thí nghiệm.

Việc chuyển sang thử nghiệm trên người được tiến hành sau 15 năm thử nghiệm trong phòng thí nghiệm và trên động vật, bao gồm các thử nghiệm trên chó cho thấy thị lực của chó hồi phục đến mức chúng có thể dễ dàng định vị trong một mê lộ. 

Robin Ali, giáo sư di truyền học phân tử ở người thuộc Trường đại học UCL cho biết: “Việc thử nghiệm phương pháp này trên người lần đầu tiên sẽ rất quan trọng và hồi hộp bởi nó cho thấy có một bước tiến lớn trong việc áp dụng liệu pháp gen để điều trị nhiều loại bệnh mắt khác.”

Bộ Y tế Anh tài trợ 1 triệu bảng Anh ( 2 triệu đô la) cho cuộc thử nghiệm lâm sàng và cho biết rằng cuộc nghiên cứu tiên phong này giúp nâng cao vị trí hàng đầu của Anh ở châu Âu trên lĩnh vực liệu pháp gen. 

Đã từ lâu các nhà khoa học bị lôi cuốn bởi ý tưởng áp dụng liệu pháp gen để chữa các bệnh do khuyết tật về di truyền gây ra mặc dù đưa những ý tưởng này vào thực tế  đòi hỏi phải có những thủ thuật chính xác.

Đã có một vài liệu pháp gen giúp ích cho bệnh nhân, nhưng cũng có một cậu bé tình nguyện 18 tuổi đã tử vong trong một cuộc thử nghiệm về liệu pháp gen vào năm 1999 và 2 bé trai người Pháp đã được chữa khỏi một bệnh về miễn dịch hiếm gặp nhưng sau đó lại phát bệnh bạch cầu.

Andrew George thuộc Trường Imperial của London cho biết: Cho đến nay, trên 70% các cuộc thử nghiệm về liệu pháp  gen đều nhằm vào bệnh ung thư với tiến trình phức tạp vì cần phải tiếp cận nhiều nơi trong cơ thể. Trong khi đó thử nghiệm trên mắt lại tương đối dễ dàng. Ông nói: “Mắt là một bộ phận đơn giản và  thích hợp cho liệu pháp gen, và dễ dàng theo dõi những gì đang diễn ra. Hy vọng rằng một khi liệu pháp gen được phát triển áp dụng ở  mắt thì các nhà khoa học có thể tiếp tục áp dụng liệu pháp này trên nhiều bộ phận phức tạp hơn.”

Nguồn:Reuters;Thông tin Khoa học và Công nghệ, số 03/2007

Xem Thêm

Phát huy vai trò, trách nhiệm của đội ngũ trí thức trong sự nghiệp đổi mới, xây dựng và bảo vệ Tổ quốc
Ngày 25/6/2025, tại Tp. Huế, Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật Việt Nam (Liên hiệp Hội Việt Nam) chủ trì, phối hợp với Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật thành phố Huế (Liên hiệp Hội TP. Huế) tổ chức Hội thảo “Phát huy vai trò, trách nhiệm của đội ngũ trí thức để góp phần tích cực cho sự nghiệp đổi mới, xây dựng và bảo vệ Tổ quốc theo tinh thần Nghị quyết số 45-NQ/TW ngày 24/11/2023”.
An Giang: 8 giải pháp thực hiện đột phá phát triển khoa học công nghệ
Đến nay, Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật tỉnh (Liên hiệp hội tỉnh) đã tập hợp được 40 hội, tổ chức thành viên với 9.554 hội viên cá nhân, trong đó có hơn 3.451 hội viên trí thức. An Giang xác định và đề ra mục tiêu về đột phá phát triển khoa học công nghệ, đổi mới sáng tạo, chuyển đổi số (KHCN, ĐMST, CĐS) đến năm 2030.
Thanh Hoá: Hội thảo KH về giải quyết tình trạng thiếu lao động ở nông thôn, lao động trực tiếp tham gia SX nông nghiệp
Sáng ngày 27/5/2025, Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật tỉnh (Liên hiệp hội) phối hợp với Sở Khoa học và Công nghệ, Viện Nông nghiêp tổ chức Hội thảo khoa học với chủ đề “Giải pháp giải quyết tình trạng thiếu lao động sản xuất ở khu vực nông thôn, lao động có kỹ thuật, tay nghề cao trực tiếp tham gia sản xuất nông nghiệp, nhất là nông nghiệp ứng dụng công nghệ cao, nông nghiệp hữu cơ”.
Bình Thuận: Đẩy mạnh ứng dụng khoa học, công nghệ vào sản xuất
Sáng ngày 27/5, tại thành phố Phan Thiết, tỉnh Bình Thuận, Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật tỉnh phối hợp với Sở Khoa học và Công nghệ tỉnh tổ chức hội thảo khoa học với chủ đề “Giải pháp đột phá trong ứng dụng tiến bộ khoa học, công nghệ vào thực tiễn quản lý và sản xuất trên địa bàn tỉnh Bình Thuận”.

Tin mới

Công nghệ mới trong xử lý chất thải góp phần phát triển bền vững ngành chăn nuôi Việt Nam
Ngày 3/7, Liên hiệp Hội Việt Nam phối hợp với Liên hiệp hội tỉnh Bắc Ninh và Hội Chăn nuôi Việt Nam tổ chức Hội thảo Phổ biến một số công nghệ mới có hiệu quả trong xử lý chất thải chăn nuôi. Hội thảo thu hút sự tham dự của đông đảo người sản xuất, kinh doanh, hộ chăn nuôi và doanh nghiệp trên địa bàn tỉnh.
"Sắp xếp lại giang sơn” là bước đi lịch sử
Sáng 30/6, Tổng Bí thư Tô Lâm dự Lễ công bố Nghị quyết của Quốc hội về sáp nhập tỉnh, thành phố cùng các quyết định của Trung ương Đảng thành lập đảng bộ tỉnh và nhân sự lãnh đạo địa phương tại Thành phố Hồ Chí Minh và có bài phát biểu với nhân dân Thành phố, đồng thời gửi gắm thông điệp tới nhân dân cả nước.
Phối hợp thúc đẩy giáo dục hòa nhập cho trẻ khuyết tật
Vừa qua, Viện Tài chính vi mô và Phát triển cộng đồng (MACDI) - tổ chức trực thuộc VUSTA - đã có buổi làm việc và ký kết thỏa thuận hợp tác với Sở Giáo dục và Đào tạo, Sở Y tế và Liên hiệp hội tỉnh nhằm triển khai Dự án “Thúc đẩy giáo dục hòa nhập cho trẻ khuyết tật tại An Giang, Bắc Ninh và Hòa Bình với sự tham gia của nhóm hỗ trợ trẻ hòa nhập”.
Công bố giải thưởng Hội thi Sáng tạo Kỹ thuật tỉnh Quảng Trị lần thứ XI
Sáng ngày 30/6, Ban Tổ chức Hội thi Sáng tạo kỹ thuật tỉnh Quảng Trị tổ chức Công bố các quyết định khen thưởng và trao thưởng Hội thi Sáng tạo Kỹ thuật tỉnh Quảng Trị lần thứ XI (2024 – 2025). Tham dự có các thành viên trong Ban Tổ chức Hội thi; các tác giả, nhóm tác giả của 23 giải pháp, đề tài đạt giải tại Hội thi lần này.
Đoàn công tác VUSTA làm việc với CDC tỉnh Quảng Ninh về công tác phòng/chống HIV/AIDS
Chiều ngày 27/6, Đoàn công tác của Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật Việt Nam (VUSTA) đã có buổi làm việc với Lãnh đạo Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh Quảng Ninh (CDC) nhằm đánh giá tiến độ, kết quả triển khai các hoạt động trong khuôn khổ dự án Quỹ toàn cầu - VUSTA về phòng, chống HIV/AIDS.
Thanh Hóa: Sơ kết hoạt động 6 tháng đầu năm và phát động Giải thưởng Sáng tạo KHCN năm 2025
Ngày 27/6/2025, Liên hiệp các Hội Khoa học và Kỹ thuật tỉnh Thanh Hóa (Liên hiệp hội) tổ chức Hội nghị Ban Chấp hành mở rộng lần thứ 4 nhiệm kỳ 2024 - 2029 về sơ kết hoạt động 6 tháng đầu năm 2025, triển khai nhiệm vụ 6 tháng cuối năm và phát động tham gia Giải thưởng Sáng tạo Khoa học công nghệ Việt Nam năm 2025 (Giải thưởng).
An Giang: Anh nông dân truyền cảm hứng giáo dục STEM
Anh Nguyễn Ngọc Đệ - một nông dân chỉ học hết lớp 6, hiện sinh sống tại xã Vĩnh Hanh, huyện Châu Thành, tỉnh An Giang - đã xuất sắc đoạt giải Nhất tại Hội thi Sáng tạo Kỹ thuật tỉnh An Giang lần thứ XIV (2024-2025) với giải pháp mang tên “Mô hình Hạm đội Trường Sa phục vụ giáo dục STEM”.