Thuốc “mồ côi”

Thuốc “mồ côi” là danh từ dùng để chỉ những thuốc chữa các bệnh hiếm gặp.

Năm 1984, một nhà quý phái người Anh tên James Black đã có lòng từ thiện đỡ đầu một số trẻ mồ côi. Sự nỗ lực của ông lại càng được khích lệ thêm khi ông thấy có nhiều thuốc rất cần cho các bệnh hiếm gặp mà chẳng được ai quan tâm sản xuất. Những thuốc này chẳng ai đầu tư để sản xuất và cung ứng cả, vì nó không được sử dụng nhiều và thường xuyên, nên khó mang lại lợi nhuận. Ông quyết định ngừng việc làm ở một công ty hoá chất lớn và tập trung trí lo cho những thuốc hiếm như những trẻ mồ côi mà ông đang đỡ đầu. Từ đó, phát sinh ra danh từ “thuốc mồ côi” để chỉ các thuốc chữa các bệnh hiếm gặp, còn được gọi là “thuốc hiếm”.

Hoa Kỳ và Nhật Bản đã có luật về thuốc mồ côi. Theo luật của Hoa Kỳ, những thuốc dùng điều trị cho số bệnh nhân dưới 200.000 người trong nước mỗi năm thì được xếp vào nhóm thuốc hiếm. Công ty sản xuất thuốc này hỗ trợ kinh phí nghiên cứu, được miễn thuế và được độc quyền kinh doanh trong 7 năm. Trên cơ sở luật thuốc mồ côi của Hoa Kỳ, năm 1990, Hội Dược học Nhật Bản đề xuất phải xây dựng một luật thuốc mồ côi như kiểu luật của Hoa Kỳ và nội dung này đã được ghi trong Luật Dược của Nhật Bản. Theo Nghị định Koseisho, nếu dưới 50.000 người trong nước cần tới một thuốc mà thuốc đó thực sự hiệu nghiệm thì được coi là thuốc mồ côi và được Nhà nước hỗ trợ tài chính, giảm thuế, ưu tiên trong danh mục cung ứng và ưu ái độc quyền 10 năm. Những nước tiên tiến khác cũng có các chính sách khác nhau về thuốc mồ côi.

Trước năm 1983, chỉ có vài thuốc được coi là thuốc bệnh hiếm gặp. Người mắc bệnh hiếm gặp coi như hết hy vọng chữa trị. Người ta thống kê, trên thế giới có tới 7.000 bệnh hiếm gặp. Hằng năm có khoảng 25 triệu người mắc một bệnh hiếm gặp. Những bệnh này có thể là: thiếu máu có hồng cầu hình liềm, xơ hoá tế bào, viêm phổi có u, ung thư máu... Nhiều bệnh liên quan đến biến đổi gen. Nhiều nước đã duyệt danh mục thuốc hiếm với trên 200 loại.

Tại Hà Nội, thành phố Hồ Chí Minh có một vài nhà thuốc đã quan tâm kinh doanh một số thuốc hiếm. Nhiều người mách nhau tìm đến những nhà thuốc này. Nhưng dù có nhiệt tình, các nhà thuốc đó cũng không đáp ứng được nhu cầu. Thường bệnh nhân phải cầu cứu thân nhân nước ngoài hoặc nhờ một vài công ty nhập khuẩn đặt hàng giúp. Việc nhập khẩu các thuốc này cũng còn phiền phức. Những chặng đường tìm kiếm thuốc hiếm vẫn còn gian truân.

Nhà nước đã dành một lượng tiền lớn cho quĩ lưu thông thuốc. Nhưng mục đích chính của việc làm này là để giúp cân bằng, bình ổn giá cả. Các thuốc thuộc danh mục thuốc dự trữ lưu thông ít trùng với thuốc hiếm. Cục Quản lý Dược Việt Nam đã có ý định xây dựng chính sách về thuốc hiếm, nhưng chắc còn cần nhiều thời gian. Trong khi đó người bệnh không thể chờ đợi được. Việc cung ứng thuốc hiếm cho các cơ sở chữa bệnh vẫn là điều nhức nhối đến với cả bệnh viện, thầy thuốc và bệnh nhân!

Những “kẻ mồ côi” về thuốc đang trông chờ cơ quan quản lý nhà nước nhanh chóng có biện pháp gì để hỗ trợ những người bệnh đặc biệt ngày đang mong ngóng có thuốc.