Sẽ có thuốc đặc hiệu điều trị bệnh nhân HIV?

Nghiên cứu do Tiến sĩ Adi Barzel và Nghiên cứu sinh Alessio Nehmad, đến từ Trường Sinh học thần kinh, hóa sinh và lý sinh, hiện đang công tác tại khoa Khoa học đời sống George S. Wise và Trung tâm trị liệu nâng cao Dotan phối hợp với Trung tâm y tế Sourasky (Ichilov), dẫn đầu.

Nghiên cứu này cũng được thực hiện với sự hợp tác của các nhà nghiên cứu khác từ Israel và Mỹ, được công bố trên tạp chí danh tiếng Nature.

Ảnh minh họa: Boldsky.  

Trong hai thập kỷ qua, cuộc sống của nhiều bệnh nhân HIV/AIDS đã được cải thiện nhờ việc áp dụng các phương pháp điều trị khiến bệnh chuyển từ giai đoạn gây chết người sang mãn tính. Tuy nhiên, chúng ta vẫn còn một chặng đường dài trước khi tìm ra một phương pháp điều trị có thể mang lại cơ hội chữa khỏi vĩnh viễn cho bệnh nhân.

Một cách khả thi để làm điều đó, với cách tiêm một lần, lần đầu tiên được phát triển trong phòng thí nghiệm của Tiến sĩ Barzel. Kỹ thuật được phát triển trong phòng thí nghiệm của ông sử dụng các tế bào bạch cầu B được biến đổi gen bên trong cơ thể bệnh nhân để tiết ra các kháng thể trung hòa chống lại virus HIV gây bệnh. 

Tế bào B là một loại tế bào bạch cầu chịu trách nhiệm tạo ra kháng thể chống lại virus, vi khuẩn và các tác nhân gây bệnh khác. Tế bào B được hình thành trong tủy xương. Khi trưởng thành, các tế bào B di chuyển vào máu và hệ thống bạch huyết và từ đó đến các bộ phận cơ thể khác nhau.

“Cho đến nay, chỉ có một số ít nhà khoa học, và chúng tôi trong số đó, có thể tạo ra các tế bào B bên ngoài cơ thể, và trong nghiên cứu này, chúng tôi là người đầu tiên làm điều này trong cơ thể và làm cho các tế bào này tạo ra các kháng thể mong muốn.

Kỹ thuật này được thực hiện với các chất mang virus có nguồn gốc từ virus đã được thiết kế để không gây ra ảnh hưởng mà chỉ mang gen mã hóa kháng thể vào các tế bào B trong cơ thể. Ngoài ra, trong trường hợp này, chúng tôi có thể đưa chính xác các kháng thể vào vị trí mong muốn trong bộ gen tế bào B.

Tất cả các động vật thí nghiệm thực hiện phương pháp điều trị đều phản ứng và có lượng kháng thể mong muốn cao trong máu của chúng. Chúng tôi đã sản xuất kháng thể từ máu và đảm bảo rằng nó thực sự có hiệu quả trong việc vô hiệu hóa virus HIV trong đĩa thí nghiệm,” Tiến sĩ Adi Barzel nói. 

Việc chỉnh sửa gen được thực hiện bằng CRISPR. Đây là một công nghệ dựa trên hệ thống miễn dịch của vi khuẩn chống lại virus. Vi khuẩn sử dụng hệ thống CRISPR như một loại “công cụ tìm kiếm” phân tử để xác định vị trí các chuỗi virus và cắt chúng để vô hiệu hóa chúng.

Hai nhà khoa học Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna đã tìm ra cơ chế bảo vệ tinh vi, có thể định tuyến lại sự phân cắt của bất kỳ DNA nào được lựa chọn. Kể từ đó, công nghệ này đã được sử dụng để vô hiệu hóa các gen không mong muốn hoặc sửa chữa và chèn các gen mong muốn. Được biết, tiến sĩ Doudna và Charpentier là hai nhà khoa học đoạt giải Nobel hóa học vào năm 2020.

TIN TÀI TRỢ

Nghiên cứu sinh Alessio Nehmad cũng giải thích thêm về việc sử dụng CRISPR: "Chúng tôi kết hợp khả năng của CRISPR để hướng dẫn việc đưa các gen vào các vị trí mong muốn cùng với khả năng của người mang virus để đưa các gen mong muốn đến các tế bào mong muốn. 

Vì vậy, chúng tôi có thể thiết kế các tế bào B bên trong cơ thể bệnh nhân. Chúng tôi sử dụng hai chất mang virus thuộc họ AAV, một chất mang mã cho kháng thể mong muốn và chất mang thứ hai mã hệ thống CRISPR. Khi CRISPR cắt vào vị trí mong muốn trong bộ gen của tế bào B, nó chỉ đạo việc đưa vào gen mong muốn: gen mã hóa cho kháng thể chống lại virus HIV - nguyên nhân gây ra bệnh AIDS".

Các nhà nghiên cứu cũng giải thích rằng cho đến hiện tại không có phương pháp điều trị di truyền nào cho bệnh AIDS, vì vậy cơ hội nghiên cứu là rất lớn.

Tiến sĩ Barzel kết luận: “Chúng tôi đã phát triển một phương pháp điều trị sáng tạo có thể đánh bại virus bằng cách tiêm một lần, với khả năng cải thiện đáng kể tình trạng của bệnh nhân.

Khi các tế bào B được biến đổi gen gặp virus HIV, virus sẽ kích thích tế bào B phân chia, vì vậy chúng tôi đang sử dụng chính nguyên nhân của bệnh để chống lại nó. Hơn nữa, nếu virus thay đổi, các tế bào B cũng sẽ thay đổi theo để chống lại nó, vì vậy chúng tôi đã tạo ra loại thuốc đầu tiên có thể phát triển trong cơ thể và đánh bại virus trong 'cuộc chạy đua vũ trang".

Dựa trên nghiên cứu này, chúng ta có thể hy vọng rằng trong những năm tới chúng ta sẽ có thể sản xuất theo cách này một loại thuốc điều trị bệnh AIDS, cho các bệnh truyền nhiễm khác và cho một số loại ung thư do virus gây ra, chẳng hạn như ung thư cổ tử cung và một số bệnh ung thư khác.

PV