Quay về với thiên nhiên và công nghệ sinh học hiện đại
Để có một hoá dược, người ta phải sàng lọc từ hàng vạn phân tử mới, để tìm chất có hiệu năng và ít độc nhất. Cho dù từ thập niên 80, các công đoạn đó đã được tự động hoá nhưng vì xác suất rất thấp (chỉ là 1/10.000) nên phải mất khoảng 10 năm, tốn kém trên dưới 1 tỷ USD để tìm ra một chất có tác dụng mong muốn. Do vậy, giá thuốc mới cực kỳ đắt. Ngoài ra, hoá dược còn gây ô nhiễm môi trường, độc cho người. Hiện nay, thế giới đang có khuynh hướng quay về với thiên nhiên.
Từ những dược liệu theo kinh nghiệm dân gian, người ta có thể: Dùng thô: theo dạng truyền thống (sắc, ngâm, tán bột) hoặc bào chế thành dạng thuốc mới (viên nén, hoàn, si rô…). Nhược điểm: không thuận lợi trong sản xuất công nghiệp, hiệu năng không ổn định, lượng dùng nhiều, không tiện dụng.
- Chuẩn hoá:Chiết xuất, tạo ra bán thành phẩm có hoạt chất đã được chuẩn hoá. Thí dụ: chiết xuất rồi chuyển thành cao lá Bạch quả có nồng độ heterozid 24% và ginkgolidebilobali 6% ổn định, từ đó chế ra các biệt dược chữa thiểu năng tuần hoàn não. Phương pháp này có ưu điểm: dễ đưa vào sản xuất công nghiệp, hiệu năng ổn định, lượng dùng ít hơn, tiện hơn.
- Chiết hoạt chất:Chiết xuất ra chất tinh khiết hoặc tổng hợp hay bán tổng hợp ra các chất đó. Thí dụ: Từ nhựa thuốc phiện chiết ra morphin, từ lá Coca chiết ra cocain, từ quả của cây ngũ vị (Schisandra chinensis Schisandraceae) chiết ra Schisandrin C, sau đó tổng hợp ra chất biphenyldimethyldicarboxylat, rồi từ đó bào chế ra các biệt dược dùng tăng cường chức năng gan.
Để có dược liệu, phải trồng trọt (cần đất đai, công sức, lệ thuộc và gặp rủi ro về môi trường, sinh thái, thời tiết), phải thu gom (tốn phí vận chuyển), phải chiết xuất (cần nhà máy, thiết bị, dung môi, năng lượng, nhân công). Kết quả: hoạt chất thu được khá đắt, dẫn đến giá thành biệt dược khá cao (tuy không bằng tìm kiếm theo con đường hoá học).
Để giải quyết vấn đề này chỉ có thể dựa vào ‘công nghệ sinh học hiện đại’.
Công nghệ sinh học hiện đại là đem một “gen có ích” trong tự nhiên, vốn có chức năng tổng hợp một chất nào đó tạm gọi là “sản phẩm có ích” cấy vào trong một cơ thể khác (vi sinh vật, động vật, thực vật) bằng kỹ thuật di truyền. Sau đó nuôi các sinh vật ấy để sinh tổng hợp cho ta “sản phẩm có ích”. Phương pháp này gọi là tái tổ hợp gen.
Công nghệ sinh học hiện đại với dược liệu cổ truyền
Từ năm 1972 phương pháp tái tổ hợp gen đã có nhiều thành công, tạo ra nhiều dược phẩm mới, điển hình như hormon tăng trưởng (GH: growth hormon). Trước đây, muốn cải thiện chiều cao cho trẻ do thiếu GH thì phải chiết GH trực tiếp từ người chết, vừa không thể chủ động, vừa rất dễ bị lây nhiễm bệnh tật nhất là bệnh não xốp, mà giá thành cực kỳ đắt. GH sản xuất bằng phương phpá tái tổ hợp gen khắc phục được các nhược điểm này. Cho đến năm 2006, đã có hơn 50 dược phẩm được tạo ra bằng phương pháp tái tổ hợp gen có mặt trên thị trường; thu về lợi nhuận khổng lồ: năm 1997 là 15 tỷ, năm 2000 là 30 tỷ và năm 2006 là 60 tỷ USD.
Các nhà khoa học đã ứng dụng công nghệ sinh học hiện đại vào việc nghiên cứu sản xuất dược phẩm có nguồn gốc dược liệu. Thí dụ: sản xuất thuốc sốt rét artemisinin bằng tái tổ hợp gen thay cho việc chiết xuất từ cây Thanh Hao hoa vàng.
Trong cây Thanh hao hoa vàng có hai “gen có ích” quyết định việc tổng hợp axit artemisinic. Chuyển hai gen này vào tế bào men rượu (Saccharomyces cerevisioe) bằng kỹ thuật di truyền. Dùng tế bào men rượu này sản xuất ra axit artemisinic. Sau đó chỉ dùng vài phản ứng hoá học đơn giản biến axit artemisinic thành artemisinin. Sản xuất bằng phương pháp tái tổ hợp gen như vậy không có các khoản phí tổn (như nói trên) nên giá thành artemisinin chỉ bằng 10% so với giá thành chiết xuất từ dược liệu. Đây là phát minh mới nhất của Trường Đại học Berkeley (Mỹ) đưựoc sản xuất thử tại công ty Institute for One World Health với sự hợp tác của công ty Amyris Biotechologies. Hàng năm có 500 triệu người bị nhiễm ký sinh trùng sốt rét, hầu hết là nghèo khó. Sản xuất thành công artemisinin giá rẻ có ý nghĩa xã hội rất lớn.
Lời kết
“Quay về với thiên nhiên” bằng “công nghệ sinh học hiện đại” có nhiều lợi thế, trong tương lai không xa là cách chiếm lĩnh thị trường, tăng sức cạnh tranh, thu lợi nhuận cao. Năm 1921, tìm ra insulin bằng con đường chiết xuất từ tuyến tuỵ, mãi tới thập niên 1970 mới tổng hợp được bằng phương pháp tái tổ hợp gen. Năm 2002, WHO đưa artemisinin vào liệu pháp điều trị sốt rét chính thức. Trong khi nhiều nước còn đang loay hoay tìm cách trồng cây Thanh hao hoa vàng trên diện lớn, thì đầu năm 2006 đã có artemisinin sản xuất bằng phương pháp tái tổ hợp gen. Một sự so sánh ấy thôi cũng đủ cho thấy tốc độ áp dụng công nghệ sinh học hiện đại vào sản xuất dược phẩm hiện nay nhanh gấp nhiều lần so với trước. Nước ta cần nỗ lực lớn mới bắt kịp với trào lưu mới ấy! Đương nhiên trong cuộc chạy đua này, ta cũng có thể kỳ vọng, bởi ngay từ bây giờ, trong một số lĩnh vực, ta đã áp dụng công nghệ sinh học cao, chẳng hạn như lĩnh vực sản xuất vắc xin sản xuất tế bào gốc, biệt hoá tế bào gốc thành tế bào chuyên biệt.
