Bắt gen “câm nín” để chữa bệnh

ARN - “người vận chuyển”

Cách đây 20 năm, thuật ngữ ARN (axit ribonucleic) đã được thế giới bắt đầu nhắc đến. AND (gen - axit desoxyribonucleic) có nhiệm vụ tạo ra các protein cho cơ thể thông qua một hệ thống kiểm soát, giải mã và vận chuyển, đó là ARN - gọi là ARN thông tin. Protein có chức năng đảm bảo sự vận động, tạo ra các enzym tiêu hoá, các phân tử miễn dịch… trong cơ thể con người. Bằng một cách tuyệt đối chính xác, ARN chuyển tải những thông tin mật mã của gen, biệt hoá một nhóm tế bào để tạo thành một kiểu hình. Vì một lý do nào đó, gen của một người có sự đột biến, ARN cũng vẫn chuyển tải trung thực các thông tin mang đầy rẫy sự đột biến này xuống cho các bộ phận cơ thể, từ đó gây nên những bất thường và bệnh tật.

Trao đổi với chúng tôi, ThS Nguyễn Lê Cát - Labo Công nghệ sinh học - Viện Pháp y Quân đội đã nêu ra một ví dụ rất cụ thể để những “kẻ ngoại đạo” cũng có thể hiểu được vai trò của ARN. Đó là giả sử gen là một chuỗi bazơnitơ bao gồm X, A, T, G. Những chuỗi này sẽ tạo ra một đại tràng bình thường. Nhưng chẳng may một vị trí nào đó trên chuỗi gen này bị đột biến, “người vận chuyển” sẽ trung thực đưa thông tin đến quá trình biệt hoá ở ruột, gây nên những bất thường tại đây. Trong chuỗi gen đó, nếu gen P53 bất thường thì có thể gây nên ung thư đại tràng.

Điều này từ trước đến nay chúng ta đều đã biết. Theo GS Đái Duy Ban, Chủ tịch Hội Hoá sinh y học Việt Nam, thuật ngữ y học của cái gọi là “dòng chảy thông tin” chính là lý thuyết trung tâm đi từ AND xuống ARN và đến Protein. Ngay các chuyên gia công nghệ sinh học Việt Nam cũng đã có khả năng phát hiện ra những đột biến ở gen, và cũng phần nào biết được sự liên quan giữa những bất thường ở gen đến các loại bệnh tật. Nhưng tất cả mới chỉ dừng ở đó. Công trình “Giải mã ARN” của các nhà khoa học Mỹ đã làm được điều phi thường hơn thế rất nhiều: từ chỗ hiểu được quy trình vận chuyển thông tin của ARN, chúng ta đã có thể tìm được cách khống chế những dòng thông tin bất lợi cho sức khoẻ con người.

Kiểm soát những bất thường

Theo ThS Nguyễn Lê Cát, ý nghĩa lớn lao nhất của công trình đoạt giải Nobel y học năm nay chính là ở chỗ các tác giả đã phát hiện được chuỗi đột biến gen và kiểm soát được các thông tin từ gen. Khi chưa thể sửa được những đột biến từ kiểu gen, người ta phải tìm cách bắt nó “câm nín”. Thông tin bất hoạt, đương nhiên bệnh tật không thể có nguy cơ phát sinh. Hiện nay, các nhà khoa học đã phát hiện được rất nhiều loại bệnh tật liên quan đến gen, như các bệnh ung thư, bệnh virus, bệnh tim mạch… Nói một cách giản dị, nếu một người có đột biến ở gen P53, nếu không có biện pháp can thiệp sớm, người đó sẽ có nguy cơ cao mắc bệnh ung thư đại tràng. Hoặc giả sử khi virus H5N1 tấn công vào cơ thể người, mật mã di truyền của H5N1 sẽ đột phá vào tế bào, làm biến đổi một cấu trúc gen trong nhân tế bào người. Lúc này, ARN của virus sẽ kiểm soát toàn bộ các gen gây bệnh. Nếu không có cách can thiệp hoặc can thiệp muộn, cơ thể người sẽ nhanh chóng bị virus phá huỷ. Nhưng với những gì mà hai nhà khoa học người Mỹ tìm ra, bệnh tật đã bị ngăn chặn ngay từ lúc còn ở trong gen, bị cưỡng chế nằm im ở đó và không bao giờ có cơ hội tấn công cơ thể con người.

Với ngành công nghệ sinh học thế giới nói chung và Việt Nam nói riêng, công trình khoa học này có một ý nghĩa vô cùng to lớn. Người ta có thể dựa vào đó để nghiên cứu phương pháp điều trị các loại bệnh có liên quan đến gen - vốn là những căn bệnh của thời hiện đại, đang tấn công con người ngày một khốc liệt.

GS Phạm Gia Khải, Viện Tim mạch Việt Nam

Nên ứng dụng thay vì làm công nghệ

Với ngành tim mạch Việt Nam, hiện chưa có một ứng dụng nào của công nghệ sinh học trong điều trị bệnh. Chúng tôi thật sự mong muốn trong tương lai, người ta có thể dùng kỹ thuật sinh học phân tử tạo ra sợi cơ tim mới thay thế sợi cơ tim cũ để chữa trị các trường hợp nhồi máu cơ tim; hoặc có thể bơm vào tim tế bào gốc lấy từ trong tuỷ xương, phát triển thành tế bào cơ tim và nhờ đó quả tim thay thế được các sợi cơ đã chết… Gốc rễ của vấn đề nằm ở ARN. Thế nên tôi quan tâm chính đến việc ứng dụng những nghiên cứu từ công trình đoạt giải Nobel y học năm nay trong việc điều trị bệnh tật. Về khoa học kỹ thuật, Việt Nam ta tụt khá xa so với thế giới, do đó theo tôi chúng ta nên ứng dụng công nghệ thay vì làm công nghệ. Kế thừa những thành quả đã có là con đường tối ưu nhất cho một đất nước còn nghèo như Việt Nam. Tôi tin là trong vòng 5-6 năm nữa, những nghiên cứu của các nhà khoa học Mỹ hôm nay có thể triển khai ứng dụng được trong ngành tim mạch nước ta. Bởi tôi còn nhớ nếu chỉ cách đây vài năm thôi, kỹ thuật nong động mạch vành vẫn còn quá xa lạ, thì nay đã thành một kỹ thuật thường quy rồi.

Nguồn: KH&ĐS Số 81 Thứ Hai 9/10/2006