Nobel Y học 2007 tôn vinh nghiên cứu tế bào gốc

Ba nhà khoa học Mario R. Capecchi (Italia), Martin J. Evans (Anh) và Oliver Smithies (Mỹ) đã có một loạt khám phá mang tính đột phá về tế bào gốc phôi thai và ADN. Những nghiên cứu của họ đã mở đường cho một loại công nghệ mạnh nhằm điều khiển gien ở chuột - nhắm bắn gien ở chuột.

Công nghệ cực mạnh này hiện đang được áp dụng cho hầu hết các lĩnh vực nghiên cứu y sinh, từ nghiên cứu cơ bản tới việc phát triển các liệu pháp chữa trị mới.

Nhắm bắn gien thường được sử dụng để vô hiệu hoá các gien đơn nhất. Các thí nghiệm ’’khử gien’’ như vậy đã làm sáng tỏ vai trò của vô số gien trong giai đoạn phôi thai, lão hoá, bệnh tật và sinh lý học ở người trưởng thành. Cho tới nay, hơn 10.000 gien chuột (khoảng 50% số gien ở loài động vật này) đã bị vô hiệu hoá. Cộng đồng khoa học quốc tế sẽ tiếp tục vô hiệu hoá số gien còn lại trong tương lai gần.

Với công nghệ bắn gien, hiện các nhà khoa học có thể biến đổi ADN trong bộ gien chuột, giúp họ xác định được vai trò của các gien đơn nhất liên quan tới bệnh tật và sức khoẻ. Nhắm bắn gien đã tạo ra hơn 500 các chứng rối loạn khác nhau của người trên chuột, gồm bệnh tim mạch, suy thoái thần kinh, tiểu đường và ung thư.

Công nghệ nhắm bắn gien đã giúp con người hiểu được vai trò của hàng trăm gien trong giai đoạn phát triển của bào thai động vật có vú. Nghiên cứu của Capecchis đã phát hiện vai trò của các gien liên quan tới sự phát triển nội tạng và cấu trúc cơ thể. Ông đã làm sáng tỏ các nguyên nhân của nhiều dạng dị tật bẩm sinh ở người.

Evans đã áp dụng công nghệ này để phát triển các mô hình bệnh tật của người trên chuột, gồm bệnh xơ nạng tuỵ tạng di truyền. Ông đã sử dụng các mô hình này để nghiên cứu các cơ chế bệnh tật và thử nghiệm tác dụng của liệu pháp gien.

Smithies cũng sử dụng công nghệ nhắm bắn gien để phát triển các mô hình bệnh di truyền của người trên chuột, chẳng hạn như xơ nang tuỵ tạng và bệnh thiếu máu vùng biển. Ông còn phát triển vô số các mô hình bệnh phổ biến của người trên chuột chẳng hạn như chứng xơ vữa động mạnh và tăng huyết áp.

Tóm lại, công nghệ nhắm bắn gien ở chuột đã xâm nhập vào mọi lĩnh vực y sinh. Tác động của nó đối với việc hiểu chức năng của các gien và lợi ích của nó đối với nhân loại sẽ tiếp tục gia tăng trong nhiều năm tới.

Giải thưởng Y học năm nay trị giá 1,54 triệu USD.

Năm ngoái, giải Nobel Y học thuộc về hai nhà khoa học Mỹ - Andrew Z. Fire và Craig C. Mello, những người đã khám phá ra cơ chế can thiệp RNA - một tiến trình có thể làm câm lặng các gien xác định.