Niềm hy vọng của gen trị liệu

Quá trình phát triển của gen trị liệu

Các thử nghiệm áp dụng gen trị liệu cho người bắt đầu vào tháng 5 – 1989 tại Viện Quốc gia Y tế Bethesda (Hoa Kỳ), dưới sự hướng dẫn của Steve Rosenberg. Đây là một thử nghiệm kỹ thuật chuyển gen. Các thử nghiệm được thực hiện ở bệnh nhân ung thư da ác tính giai đoạn cuối.

Ngày 14 – 9 – 1990, cũng tại Viện Quốc gia Y tế Bethesda , dưới sự hướng dẫn của Michael Blaese, Kenneth Culver, French Anderson, gen trị liệu được áp dụng vào thực tiễn. Đây là nghiên cứu về tác động của gen trị liệu trên một bé gái mắc bệnh suy miễn dịch kết hợp nghiêm trọng do thiếu hụt enzym ADA (adenosin desaminaz).

Gen trị liệu đã được thử nghiệm áp dụng trong suốt 20 năm qua.

Gen trị liệu là gì?

Đó là phương pháp chữa trị một bệnh nhân mắc một bệnh di truyền bằng cách đưa vào cơ thể bệnh nhân một phiên bản “lành” của gen khiếm khuyết nhằm khôi phục chức năng của gen. Các nhà nghiên cứu đã đưa ra một kỹ thuật độc đáo, tìm ra một vesto mang gen lành, có khả năng đưa gen lành vào cơ thể.

Vecto là một virus. Các virus có đặc trưng là bám vào các tế bào lạ, chui vào tế bào chủ, sử dụng bộ máy của tế bào chủ để sinh sản (tạo nhiều bản sao của bộ gen virus và protein của capsid).

Gen trị liệu được tiến hành như thế nào?

Gen trị liệu có thể áp dụng cho những bệnh nào?

Hiện nay, liệu pháp gen có thể chữa các bệnh khu trú và các bệnh do rối loạn chỉ ở một gen như bệnh suy giảm miễn dịch. Năm 2000, nhóm các giáo sư Alain Fischer và Cavazzana Calvo, Bệnh viện Necker (Paris) đã điều trị thành công 2 bé mắc bệnh suy giảm miễn dịch nghiêm trọng liên quan đến nhiễm sắc thể X (DICS – X). Trong cơ thể của 2 bé, không tìm thấy tế bào miễn dịch. Vì vậy, cần phải ghép ngay cho các bé tủy xương, bằng không, các bé sẽ chết.

Các giáo sư đã chọc hút tủy xương, phân lập các tế bào gốc, cấy các tế bào gốc trong ống nghiệm, đưa một phiên bản gen lành (qua một virus vecto) vào tế bào gốc nuôi cấy. Sau đó, tiêm vào tĩnh mạch các tế bào gốc đã xử lý cho bệnh nhân.

Tuy nhiên, nhóm Fischer nhận ra khi đưa gen lành vào bộ gen bệnh nhân, các nhà khoa học không làm chủ được vị trí gắn của gen mới. Điều này dẫn đến kết quả không lường, gen được đưa vào không nằm trong phức hợp điều hòa, nên có thể biểu hiện một cách tùy tiện, gây những hiệu quả không mong muốn.